Alzheimer : une avancée scientifique prometteuse pour le développement des biotechnologies

Linden Thomson, gérant du portefeuille Biotech chez AXA IM, & Peter Hughes, gérant du portefeuille Santé et Longévité chez AXA IM

Contenu orginal: AXA IM

L’homologation accélérée d’un nouveau traitement contre la maladie d’Alzheimer, le premier depuis deux décennies, pourrait bien changer la donne dans le secteur des biotechnologies.

La maladie d’Alzheimer est une pathologie mentale qui affecte la mémoire et certaines capacités cognitives. Elle est la forme la plus répandue de la démence, qui concerne environ 50 millions de personnes à travers le monde, avec presque 10 millions de nouveaux cas diagnostiqués chaque année [i].

Une étape significative dans la lutte contre cette maladie a été franchie au mois de juin aux États-Unis, avec l’homologation par les autorités de santé américaines (FDA) de l’aducanumab. Ce médicament, commercialisé sous le nom d’Aduhelm, cible ce que beaucoup estiment être la cause sous-jacente de la maladie d’Alzheimer, plutôt qu’un de ses symptômes [ii].

Mis au point par le géant de la neuroscience Biogen et par le laboratoire japonais Eisai, ce traitement s’attaque à un type de plaque protéique – le bêta-amyloïde – qui se forme sur le cerveau des malades d’Alzheimer. Les essais cliniques ont prouvé que l’Aduhelm pouvait ralentir la progression de la maladie, ce qu’aucun autre médicament n’était parvenu à faire jusqu’ici.

Une controverse positive

Cette avancée a été largement saluée, et redonne de l’espoir à des millions de patients. Et pourtant, la communauté scientifique reste très divisée sur la décision de la FDA en raison des deux essais cliniques réalisés en phase trois, qui ont donné des résultats contradictoires – l’un de ces essais a échoué alors que les conclusions du second sont plus encourageantes. Ils ont, en outre, révélé que l’aducanumab pouvait entraîner un risque potentiel de gonflement du cerveau [iii].  

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Dans un communiqué, la FDA a déclaré que l’Aduhelm représente un « traitement unique en son genre » et que « l’atténuation de ces plaques est raisonnablement susceptible d’apporter d’importants bénéfices aux patients », tout en notant qu’une incertitude subsiste quant à l’efficacité clinique de ce médicament [iv].

Il a été validé par le biais de la procédure d’approbation accélérée de l’autorité de règlementation, un raccourci utilisé pour que les médicaments dont les essais cliniques ont donné des résultats prometteurs soient accessibles aux patients atteints de pathologies graves pour lesquelles il n’existe pas ou très peu d’options. C’est ainsi que Biogen a pu mettre sur le marché un traitement toujours en phase d’essai.

La FDA exige habituellement que les bénéfices cliniques d’un médicament ne fassent absolument aucun doute, et qu’il soit non seulement efficace pour traiter la maladie (ses symptômes comme ses causes sous-jacentes), mais aussi qu’il soit sûr. Elle a donc pris une décision exceptionnelle en homologuant ce traitement sur la base de ce que l’on appelle un biomarqueur (un indicateur de la capacité du médicament à réduire la plaque sur le cerveau) plutôt que sur des résultats fonctionnels. Auparavant, c’est surtout pour les traitements contre le cancer que la FDA avait eu recours à ce processus accéléré d’homologation.

Un coup de pouce à l’homologation

SI l’homologation de l’Aduhelm est controversée, il est indiscutable que les autorités américaines de santé, par cette mesure, ouvrent la porte en grand à l’innovation et à l’investissement dans ce domaine, en démontrant qu’elles sont disposées à adopter une approche pragmatique de l’homologation.

De nombreuses études sont actuellement menées dans le champ des sciences de la neurodégénérescence, qui englobent, outre la maladie d’Alzheimer, la maladie de Parkinson et celle du motoneurone, plus connue sous le nom de sclérose latérale amyotrophique (SLA). La société de biotechnologie Denali Therapeutics, notamment, est pionnière dans l’utilisation de la génétique pour traiter ces pathologies.

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Selon nous, les neurosciences seront l’un des domaines thérapeutiques clés de cette prochaine décennie, et la FDA a démontré sa volonté d’y jouer un rôle de catalyseur : l’homologation de l’Aduhelm change la donne dans le secteur des biotechnologies. Elle ouvre la voie à d’autres géants de la biotech, comme Lilly ou Roche, mais aussi à des entreprises plus jeunes qui pourraient accélérer leurs efforts de recherche et de développement dans ce domaine. Les sciences de la neurodégénérescence, qui rencontrent une demande croissante, risquent désormais d’attirer d’importants investissements.

Une nouvelle vague d’innovation et d’investissements ?

L’Aduhelm constitue la dernière innovation en date dans ce secteur de pointe. Le lecanemab, traitement de suivi élaboré par Biogen et qui contribue lui aussi à réduire les plaques sur le cerveau, présentera l’année prochaine les résultats de ses essais cliniques en phase trois. La FDA a récemment accordé au lecanemab le statut de « traitement révolutionnaire », statut réservé aux traitements médicamenteux en cours de validation pour des maladies graves lorsque les premiers résultats suggèrent qu’ils peuvent apporter une amélioration substantielle par rapport aux thérapies existantes. La communauté scientifique et les investisseurs évoquent également les traitements similaires en cours d’élaboration par Roche et Lilly, qui feront l’objet d’essais pivots au cours des dix-huit prochains mois. Lilly cherche même à obtenir une homologation accélérée de la FDA pour son propre traitement expérimental contre la maladie d’Alzheimer, le donanemab [v].

D’incroyables progrès ont été réalisés dans l’ensemble de ce secteur : non seulement, pour la première fois en vingt ans, l’autorisation a été donnée de mettre sur le marché un médicament capable de traiter les causes sous-jacentes de la maladie d’Alzheimer, mais en outre les premiers produits de correction génétique font actuellement l’objet d’essais cliniques. Des personnes qui, en raison de leur patrimoine génétique, ne produisent pas le bon type d’hémoglobine (composant du sang chargé de transporter l’oxygène) vivent aujourd’hui avec des cellules « corrigées », d’où une amélioration significative de leur production d’hémoglobine et une diminution de la fréquence des transfusions sanguines nécessaires.

Finalement, c’est aujourd’hui que s’ouvre l’ère des biotechnologies. Jusqu’à présent, le Center for Drug Evaluation and Research de l’autorité américaine de règlementation des médicaments a homologué 24 nouveaux médicaments en 2021, ce qui constitue un record à ce stade de l’année sur les cinq dernières années [vi].

La décision de la FDA concernant l’Aduhelm pourrait bien faire grimper de façon spectaculaire le montant des fonds que les entreprises sont prêtes à injecter pour poursuivre les recherches dans ce domaine : c’est un horizon prometteur pour les investisseurs.

Selon nous, le secteur des biotechnologies continue de surfer sur une vague d’innovations sans précédent et d’offrir d’intéressantes opportunités d’investissement, avec des valorisations très attractives.

Pour aller plus loin : All eyes were on biotech in 2020: Some investor observations

*Les sociétés sont données à titre d’information uniquement et ne constituent pas une recommandation à l’achat ou à la vente.

[i] Dementia (who.int)

[ii] FDA Grants Accelerated Approval for Alzheimer’s Drug | FDA

[iii] FDA grants accelerated approval for ADUHELM™ as the first and only Alzheimer’s disease treatment to address a defining pathology of the disease | Biogen

[iv] FDA’s Decision to Approve New Treatment for Alzheimer’s Disease | FDA / FDA Grants Accelerated Approval for Alzheimer’s Drug | FDA

[v] Lilly to seek accelerated FDA approval for Alzheimer's drug this year | Reuters

[vi] Funds - AXA IM UK Professional Adviser (axa-im.co.uk) (31 mai 2021)

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